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小核酸药物专题报告:RNAi药物黎明破晓正当时


特异性沉默疾病基因,小核酸药物优势明显
RNAi是指与靶基因mRNA互补的双链RNA诱导的序列特异性的转录后基因沉默现象。狭义的小核酸是指介导RNAi的双链RNA片段(siRNA),本文探讨的小核酸范围与寡核苷酸(oligonucleotide)相近,涵盖了siRNA、miRNA和反义核酸等。小核酸药物,能特异性地静默疾病基因的表达,具有高特异性、高效性、长效性优势。
以史为镜,剖析RNAi药物发展趋势
RNAi药物的发展历程大致可分为四个时期:1)萌芽期(1983~2005):RNAi机制被发现并被阐明;2)起步期(2005~2009):资本催生众多小型生物技术公司,但副作用成最大障碍,RNAi药物的发展遭遇瓶颈;3)探索期(2010~2015):RNAi药物的研发艰难前行,技术逐渐取得进展;4)发展期(2016~至今):伴随着药物递送系统的突破,新产品的获批,行业重拾信心,RNAi药物终见曙光。
对标单抗行业,探索RNAi药物成长路径:我们通过分析,认为单抗和RNAi药物都具有突破性,而且都是典型的技术驱动型行业,所以有一定的可比性,而目前RNAi药物发展的时间节点可对标21世纪初的单抗药物,可以预测RNAi药物在未来10年将迎来快速发展。
核酸药物黄金时代已至,2025年全球市场规模将远超100亿美元
1)技术端:药物递送系统肝细胞靶向性取得重大突破,药效增强数十倍,安全性提升,脱靶效应减少;2)资本端:资本热捧,将大大加快小核酸药物行业成长步伐;3)政策端:政策鼓励前沿创新生物医药发展,RNAi药物列入重点发展领域,昆山小核酸产业基地,为小核酸药物发展提供支持。三大利好因素协同作用,小核酸药物适应症空间广阔,罕见病和肿瘤为小核酸应用最广的两个领域,根据目前临床试验的进展,预计2025年全球市场规模将远超100亿美元。
全球Ionis、Alnylam引领发展,国内瑞博、圣诺技术领先
全球:RNAi技术已成为生物制药公司的兵家必争之地,制药巨头与小核酸研发企业共谋发展,Ionis、Alnylam引领发展;国内:目前致力于小核酸技术的研发企业有十多家,通过自主研发和合作引进,迅速成长,苏州瑞博、圣诺制药处于领先水平。
建议关注企业:1)拥有完善系统的小核酸药物研发平台,siRNA递送系统技术领先——苏州瑞博;2)多肽纳米导入技术不断突破,抗纤维化和抗肿瘤(孤儿药)药物已分别进入临床II期和I期——圣诺制药;3)国内最大siRNA相关产品生产商——吉玛基因(430601.OC);4)国内首个cGMP寡核酸生产基地——锐博生物。
风险提示:临床试验进展不达预期;药物疗效不及预期;行业竞争加剧。
来源:广证恒生新三板研究极客

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新三板报法律顾问

李明燕
北京高文律师事务所 合伙人
李明燕律师,北京高文律师事务所合伙人,毕业于中国政法大学,执业律师,注册会计师,执业18年,并兼任中央财经大学金融专业硕士生导师,著有《企业大合规》一书。李明燕律师曾供职金融机构多年,精通金融市场领域业务,成功代理多起证券索赔案件。
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李元
北京高文律师事务所 合伙人
李元律师,北京高文律师事务所高级合伙人,毕业于中央民族大学、美国天普大学,获得L.L.M学位。李元律师曾就职于全国先进法院,并曾在北京市高院任职,专注刑事审判、辩护领域15年。李元律师在刑民交叉,尤其是金融犯罪、犯罪索赔领域经验丰富。
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